Stop Seizures – Uusi hoito lääkkeille vastustuskykyiseen epilepsiaan

Lääkeresistenttien kohtausten haasteen ratkaiseminen

Epilepsia on neljänneksi yleisin neurologinen sairaus, joka vaikuttaa 50 miljoonaan ihmiseen maailmanlaajuisesti. Hoitojen kehittymisestä huolimatta noin 30 % potilaista ei reagoi kohtauslääkkeisiin. Tilanne on pysynyt lähes samana viimeisten sadan vuoden ajan. Lääkeresistenssistä aiheutuvat ongelmat johtavat kohonneisiin terveydenhuollon kustannuksiin, jotka ovat lääkehoidoille vastustuskykyisistä kohtauksista kärsivien potilaiden osalta 2–4 kertaa korkeammat verrattuna niihin, joiden kohtaukset ovat hallittavissa.

Lääkeresistentit kohtaukset heikentävät merkittävästi potilaan elämänlaatua, rajoittavat itsenäisyyttä ja lisäävät ennenaikaisen kuoleman riskiä, mukaan lukien epilepsiaan liittyvä odottamaton äkkikuolema (SUDEP). Lääkeresistentit potilaat tarvitsevat usein merkittävää tukea ja heidän työllistymismahdollisuutensa voivat olla rajalliset, mikä puolestaan saattaa johtaa varhaiseen eläköitymiseen. Näistä haasteista aiheutuu huomattavia välillisiä kustannuksia ja ne vaikuttavat laajemmin yhteiskuntaan.

Tutkimus ja kehitys: Uuden mahdollisen hoitokeinon tunnistaminen

Stop Seizuresin matka alkaa vuodesta 1999, jolloin tutkimusryhmän vastuullinen tutkija Claudio Rivera oli pääkirjoittajana uraauurtavassa artikkelissa, missä osoitettiin ensimmäistä kertaa KCC2-kuljettajaproteiinin olevan välttämätön GABA-A-reseptorin aikaansaamalle solukalvon sähköisen jännitteen laskemiselle. Tämä on merkittävin aivojen liiallista aktiivisuutta jarruttava mekanismi, ja se ylläpitää aivojen signaalien tasapainoa. Terveissä aivoissa toimintaa kiihdyttävät ja estävät signaalit ovat tasapainossa samalla tavoin kuin täydellisesti toimivan auton kaasu- ja jarrupolkimet. Epilepsiassa tasapaino kuitenkin häiriintyy, mikä johtaa liialliseen kiihtymiseen ja riittämättömään estoon. Tämä epätasapaino aiheuttaa aivojen yliaktiivisuutta ja epileptisiä kohtauksia.

Markkinamahdollisuudet ja sovellukset: Uuden lääkeaihio XlorAidin käyttäminen 

Epilepsiahoidon markkinan ennustetaan kasvavan 16,4 miljardiin euroon vuoteen 2034 mennessä, mikä korostaa paranneltujen lääkkeiden tarvetta. Akuutit ja pitkittyneet kohtaukset vaativat kiireellistä päivystyshoitoa, jonka käytössä on tällä hetkellä vain muutama lääkevaihtoehto, joita kohtaan potilailla esiintyy yhä enemmän lääkeresistenssiä. Stop Seizures -tiimi tähtää markkinoille XlorAidin kanssa keskittyen nimenomaan akuutteihin epilepsiatapauksiin.

XlorAid on tarkoitettu ensisijaiseksi hoitokeinoksi akuutteihin kohtauksiin, ja sillä on potentiaali säästää jopa 2 miljardia euroa terveydenhuoltokustannuksissa vuosittain Euroopassa ja USA:ssa, mukaan lukien hoitoon ja sairaalassaoloon liittyvät kustannukset. Tämä voisi merkittävästi keventää terveydenhuoltojärjestelmien taloudellista taakkaa ja parantaa potilaiden hoitotuloksia.

KCC2-proteiinilla on rooli myös useassa muussa hermoston häiriöissä, ja XlorAidia voidaan potentiaalisesti hyödyntää myös neuropaattisen kivun ja kehityksellisten epileptisten enkefalopatioiden hoidossa. Tämä viittaa merkittävään kaupalliseen potentiaaliin ja tulevaisuuden laajentumismahdollisuuksiin myös muiden hoitotarpeiden osalta.

Vaikutus ja hyödyt: Täsmähoito kohtauksiin 

XlorAid vaikuttaa KCC2-proteiiniin, jota esiintyy yksinomaan hermoston soluissa. Se mahdollistaa aiempaa kohdennetumman lääkehoidon keskittyen suoraan kohtauksiin vaikuttaviin aivojen alueisiin.

Toisin kuin saatavilla olevat lääkkeet, XlorAid vaikuttaa nimenomaan sairaisiin hermosoluihin vähentäen näin sivuvaikutuksia kuten huimausta ja väsymystä, joita myös terveisiin hermosoluihin vaikuttavat lääkkeet aiheuttavat. Lääkkeen vaikutuksen tarkka kohdentaminen tekee XlorAidista tehokkaan hoidon epileptisiin kohtauksiin ja parantaa merkittävästi potilaiden elämänlaatua.

Stop Seizures -tiimin tekemät in vivo -kokeet ovat vahvistaneet lääkeaihio XlorAidin tehokkuuden. Se läpäisee onnistuneesti veri-aivoesteen ja pysäyttää epileptisen kohtauksen lääkkeille vastustuskykyistä ohimolohkoepilepsiaa sairastavissa hiirimalleissa.

Kohti kaupallistamista

Tällä hetkellä projektitiimi optimoi XlorAidin lääkkeellisiä ominaisuuksia. Vuoden 2025 alusta kehitystyötä on tuettu Business Finlandin Research to Business -rahoituksella. 

Kehittäessään lääkeaihio XlorAidia tiimi tutkii aktiivisesti kaupallistamisreittejä ja sijoittajamahdollisuuksia helpottaakseen siirtymistä kliiniseen vaiheeseen. Yhteistyö sopimustutkimusorganisaatioiden (CRO) kanssa prekliinisten kokeiden osalta ja lisärahoituksen varmistaminen ovat keskeisiä välietappeja tällä tiellä. Tiimi työskentelee lisäksi ahkerasti varmistaakseen immateriaalioikeudet innovaationsa suojaamiseksi.