Stop Seizures – Uusi hoito lääkkeille vastustuskykyiseen epilepsiaan

Lääkeresistenttien kohtausten haasteen ratkaiseminen

Epilepsia on neljänneksi yleisin neurologinen sairaus, joka vaikuttaa 50 miljoonaan ihmiseen maailmanlaajuisesti. Hoitojen kehittymisestä huolimatta noin 30 % potilaista ei reagoi kohtauslääkkeisiin. Tilanne on pysynyt samana viimeisten sadan vuoden ajan. Lääkeresistenssistä aiheutuvat ongelmat johtavat kohonneisiin terveydenhuollon kustannuksiin, jotka ovat 2–4 kertaa korkeammat potilailla, joilla on lääkeresistenttejä kohtauksia, verrattuna niihin, joiden kohtaukset ovat hyvin hallinnassa.

Lääkeresistentit kohtaukset heikentävät merkittävästi potilaan elämänlaatua, rajoittavat itsenäisyyttä ja lisäävät ennenaikaisen kuoleman riskiä, mukaan lukien epilepsiaan liittyvä odottamaton äkkikuolema (SUDEP). Lääkeresistentit potilaat tarvitsevat usein merkittävää tukea hoitajilta ja heidän uramahdollisuutensa voivat olla rajalliset, mikä puolestaan saattaa johtaa varhaiseen eläköitymiseen. Näistä haasteista aiheutuu muita huomattavia välillisiä kustannuksia ja ne vaikuttavat laajemmin yhteiskuntaan.

Tutkimus ja kehitys: Uuden mahdollisen hoitokeinon tunnistaminen

Stop Seizuresin matka alkaa vuodesta 1999, jolloin tutkimusryhmän vastuullinen tutkija Claudio Rivera julkaisi tutkimuksen, joka osoitti KCC2-proteiinin roolin aivojen signaalien tasapainon ylläpitämisessä. Terveissä aivoissa voimistumisen ja eston signaalit ovat tasapainossa samalla tavalla kuin täydellisesti toimivan auton kaasu- ja jarrupolkimet. KCC2-proteiini ylläpitää tätä tasapainoa. Epilepsiassa tasapaino kuitenkin häiriintyy, mikä johtaa liialliseen voimistumiseen ja riittämättömään estoon. Tämä epätasapaino aiheuttaa aivojen yliaktiivisuutta ja kohtauksia.

Markkinamahdollisuudet ja sovellukset: Uuden lääkeaihio XlorAidin käyttäminen 

Epilepsiahoidon markkinan ennustetaan kasvavan 16,4 miljardiin euroon vuoteen 2034 mennessä, mikä korostaa parannettujen lääkkeiden tarvetta. Akuutit ja pitkät kohtaukset ovat lääketieteellisiä hätätilanteita, joihin on markkinoilla tällä hetkellä hyvin vähän lääkkeitä saatavilla, ja potilailla esiintyy yhä enemmän lääkeresistenssiä. Stop Seizures -tiimi aikoo tuoda markkinaan XlorAidin ja keskittyä XlorAidin markkinoille tulossa nimenomaan akuuttien kohtausten hoitoon. 

XlorAid on tarkoitettu ensisijaiseksi hoitokeinoksi akuutteihin kohtauksiin, ja sillä on potentiaali säästää jopa 2 miljardia euroa terveydenhuoltokustannuksissa vuosittain Euroopassa ja USA:ssa, mukaan lukien hoitoon ja sairaalassaoloon liittyvät kustannukset. Tämä voisi merkittävästi keventää terveydenhuoltojärjestelmien taloudellista taakkaa ja parantaa potilaiden hoitotuloksia.

KCC2-proteiinilla on rooli muissakin kuin epilepsiassa, ja XlorAidia voidaan potentiaalisesti hyödyntää myös neuropaattisen kivun ja kehityksellisen epileptisen enkefalopatian hoidossa. Tämä viittaa merkittävään kaupalliseen potentiaaliin ja laajentumismahdollisuuksiin myös muille terapeuttisille sovelluksille tulevaisuudessa.

Vaikutus ja hyödyt: Täsmähoito kohtauksiin 

XlorAid kohdistuu KCC2-proteiiniin, jota esiintyy erityisesti hermosoluissa. Se mahdollistaa aiempaa tarkemman lääkehoidon keskittyen kohtauksista suoraan kärsiviin aivojen alueisiin.

Toisin kuin nykyiset hoidot, XlorAid vaikuttaa nimenomaan sairaisiin neuroneihin vähentäen näin sivuvaikutuksia kuten huimausta ja väsymystä, joita ilmenee silloin kun epilepsialääke vaikuttaa myös terveisiin hermosoluihin. Lääkkeen vaikutuksen tarkka kohdentaminen tekee XlorAidista tehokkaan hoidon lääkeresistentteihin kohtauksiin, ja se vähentää invasiivisen leikkauksen tarvetta ja parantaa merkittävästi potilaiden elämänlaatua.

Stop Seizures -tiimin tekemät in vivo -kokeet ovat vahvistaneet lääkeaihio XlorAidin tehokkuuden. Se läpäisee onnistuneesti veri-aivoesteen ja pysäyttää jyrsijöillä kohtaukset lääkkeille vastustuskykyisessä ohimolohkoepilepsiassa.

Kohti kaupallistamista

Projektitiimi edistää tällä hetkellä teknologiaansa optimoimalla XlorAidin lääkkeellisiä ominaisuuksia. Kaupalliseen kehittämiseen tiimi sai Business Finlandin Research to Business -rahoituksen vuoden 2025 alussa.

Kehittäessään lääkeaihio XlorAidia tiimi tutkii aktiivisesti kaupallistamisreittejä ja sijoittajamahdollisuuksia helpottaakseen siirtymisen kliiniseen vaiheeseen. Yhteistyö sopimustutkimusorganisaatioiden (CRO) kanssa prekliinisissä kokeissa ja lisärahoituksen varmistaminen ovat keskeisiä välietappeja tällä tiellä. Tiimi työskentelee lisäksi ahkerasti varmistaakseen immateriaalioikeudet innovaationsa suojaamiseksi.