Proteiinipohjaiset terapiat ovat mullistaneet syöpien ja monien muiden vakavien sairauksien hoidon. Potilaat, joita ei aiemmin pystytty auttamaan, ovat saaneet immunoterapiasta suuren hyödyn. Esimerkiksi HER2-positiivisia rintasyöpiä pystytään hoitamaan nykyisin jo hyvin. Hoidossa ihmisen oma immuunipuolustus valjastetaan tuhoamaan syöpäsoluja.
Helsingin yliopistossa kehitetyn Integrated Secretion Solution (ISS) -teknologian avulla hoidoissa käytettyjen terapeuttisten proteiinien tuotantoa voidaan optimoida uudella tavalla niin, että niiden tuotanto nopeutuu ja tehostuu merkittävästi nykyisestä. Tällä hetkellä lääkevalmistajalta kuluu terapeuttisten proteiinien tuottamiseen kuukausia, jopa vuosia. ISS-teknologialla aika lyhenee viikkoihin.
- Tuotannon optimointi säästää lääkevalmistajan kustannuksia, ISS-projektin vastaavana johtajana toimiva Ville Paavilainen Helsingin yliopiston biotekniikan instituutista sanoo.
- Kasvatus jo pelkästään yksittäisessä tuhansien litrojen bioreaktorissa maksaa useita miljoonia. Jos voimme tehostaa tuotantoa vaikka kymmenellä prosentilla, sen vaikutus kustannuksiin on todella arvokas.
Proteiinipohjaisilla terapioilla voidaan monien syöpien lisäksi hoitaa myös immunologisia sairauksia, kuten MS-tautia tai Crohnin tautia. Lisäksi terapeuttiset proteiinit ovat tärkeitä diagnostisia työkaluja.
Ainutlaatuisen ISS:n kehittämästä teknologiasta tekee nopeuden lisäksi se, että sen avulla voidaan seuloa erittäin suuria määriä terapeuttisia proteiineja koodaavia dna-konstrukteja. Koodien pohjalta solu voidaan ohjata valmistamaan juuri halutun kaltaisia terapeuttisia proteiineja.
- Pystymme siis testaamaan satojatuhansia aihiota, kun nykyisin testauskapasiteetti vastaa lähinnä kymmenien tai satojen konstruktien haarukointia.
Näin suurta ja nopeaa skaalausta ei vielä ole markkinoilla, joten ISS:n teknologia mahdollistaakin myös kokonaan uusien terapioiden markkinoille tulon.
- Löydämme parhaan tavan tuottaa terapeuttisia proteiineja asiakkaillemme.
Vuonna 2019 perustettu ISS-projekti on teknologian kaupallistamisvaiheessa, ja sillä on Business Finlandin Research to Business -rahoitus. Spinout-yritys on suunniteltu perustettavaksi kaupallistamisvaiheen päättyessä 2023.
- Valtaosa lääkekehityksestä keskittyy nyt proteiinipohjaisiin terapioihin. Tämä on hyvin kiihtyvä ja kehittyvä ala, Ville Paavilainen sanoo.
- Terapeuttiset vasta-aineet muodostavat yksinään satojen miljardien arvoiset markkinat. Tulevia asiakkaitamme ovat laajasti niin pienet bioteknologiafirmat, suuret monikansalliset yritykset kuin geneeristen proteiinien tuottajatkin.
Projektin pitkän aikavälin päätavoite on, että ISS-teknologia voisi mahdollistaa uusia hoitoja, joita ei muuten olisi syntynyt. Näin yhä useampi potilas voisi saada avun vakaviin sairauksiin.
- Tavoitteemme on vaikuttaa globaalisti ihmisten hyvinvointiin ISS:n kautta.
ISS on Helsingin yliopiston biotekniikan instituutin projekti. Lisäksi projektilla on kumppaneinaan yrityksiä, akateemisia tutkimusryhmiä ja -konsortioita.
Innovaation perustana on solubiologinen tutkimus. Helsingin yliopiston biotekniikan instituutin laboratorion tavoitteena on etsiä uusia lääkekehityskohteita kemiallisen biologian ja rakennebiologian keinoin.
- Käytämme uusimpia menetelmiä, mitä maailmasta löytyy, ja kehitämme niitä. Käytän itse termiä discovery science. Akateeminen tutkimus on meillä hyvin innovatiivista. Työskentelemme varsin poikkitieteellisesti, ja teemme paljon yhteistyötä esimerkiksi kemistien, koneoppimisen tutkijoiden ja rakennebiologien kanssa, Ville Paavilainen sanoo.
Iso osa projekteista toteutetaan yhteistyössä partnereiden kanssa eri puolilla maailmaa.
Ilman vahvaa tutkimuspohjaa innovaatioita ei syntyisi.
- Kaikki tärkeimmät innovaatiot tulevat aina tutkimuksesta, ja uudet löydökset vaativat aina perustutkimusta.
Tämä Business Finlandin rahoittama kaupallistamisprojekti on päättynyt ja siitä on muodostettu spinout-yhtiö Avenue Biosciences Oy.
Terapeuttisten proteiinien teollisen tuotannon optimointi on suuri pullonkaula nykyisessä lääkekehityksessä.
ISS-projektissa kehitetty seulontateknologia mahdollistaa tehokkaiden tuottokonstruktien nopean löytämisen. Teknologia hyödyttää sekä pieniä että suuria yrityksiä, jotka kehittävät terapeuttisia tai diagnostisia proteiineja, sekä geneeristen terapeuttisten proteiinien tuottajia.
Yksittäisen terapeuttisten proteiinien luokan, monoklonaalisten vasta-aineiden, markkina-arvo on yli 200 miljardia dollaria.
Etsimme sijoittajia, joilla on osaamista lääkekehitys- ja diagnostiikka-alan start-up-yritysten saralta ja keksintöjen kaupallistamisessa.
ISS verkkosivut (englanniksi)