KAJO rakentaa ihmisen kantasoluista testialustaa, joka auttaa kehittämään lääkkeitä aivorappeumasairauksiin

Parkinsonin ja Alzheimerin tautien kaltaisiin aivorappeumasairauksiin ei ole olemassa taudin kulkua hidastavia hoitoja. Yksi syy tähän on se, että lääkekehitystä joudutaan tekemään solumalleilla, jotka eivät vastaa ihmisen biologiaa. Esimerkiksi lääkkeiden testaaminen geenimuunnelluilla hiirillä tai hiirten soluilla on osoittautunut aivosairauksien hoidossa isoksi pettymykseksi.

– Hiirimallien perusteella ei ole saatu kehitettyä uutta lääkehoitoa Parkinsonin tai Alzheimerin tautiin, toteaa Helsingin yliopiston farmakologian ja lääkekehityksen professori Mikko Airavaara.

Nyt KAJO-tiimi on ottanut askeleen kohti ongelman ratkaisua: se kehittää ihmisen omista kantasoluista uutta ja parempaa tautimallia, jossa aivorappeumasairauksiin tarkoitettuja lääkkeitä voidaan testata ennen ihmiskokeita.

Malli perustuu siihen, että kantasoluista erilaistetaan kunkin taudin kannalta keskeisiä hermosoluja. Sitten ne laitetaan tuottamaan esimerkiksi Parkinsonin taudille ominaisia proteiiniklimppejä. Solujen toimintaa muokataan keinotekoisesti niin vähän kuin mahdollista, mikä tekee innovaatiosta erityisen lupaavan.

Keksintöä hioo eteenpäin huipputiimi

Innovaation taustalla ovat 2000-luvulla kehitetyt kantasoluteknologiat. Vaikka tutkijat ovat jo hyödyntäneet niitä akateemisessa tutkimuksessa, ihmisen kantasoluista tehtyä Parkinsonin tautimallia ei ole vielä tuotu markkinoille ja lääkeyhtiöiden käyttöön.

– Tämä on se, mitä me yritämme tehdä, Airavaara kiteyttää.

Hän on tarkastellut Parkinsonin taudin mekanismeja jo parikymmentä vuotta. Vuoden 2023 alussa Airavaaran tutkimusryhmä sai Business Finlandin Research to Business -rahoituksen innovaationsa kaupallistamiseksi. Koossa on huipputiimi, jota johtaa laajaa kansainvälistä yhteistyötä tehnyt ja solujen erilaistumisesta väitellyt kehitysbiologi Vassileios Stratoulias.

– On palkitsevaa työskennellä taitavien tutkijoiden kanssa ja etsiä ratkaisuja aivorappeumasairauksien kaltaisiin ongelmiin. Se antaa mahdollisuuden parantaa monien ihmisten hyvinvointia, Stratoulias toteaa.

Airavaara näkee, että KAJOlla on käsissään useita valttikortteja. Hän uskoo, että tiimi pystyy rakentamaan luotettavan solumallin, jossa lääkkeen vaikutuksia voidaan mitata tarkasti. Oleellista on sekin, että samoja mittareita voidaan käyttää myöhemmin, kun lääkkeen toimivuutta testataan potilailla. Tämä seikka yhdistää usein onnistuneita lääkekehitysprojekteja.

– Meille on tärkeää, että malli on toistettava ja validoitu niin kuin nykyiset eläinmallit ovat, Airavaara sanoo.

Tavoitteena edistää lääkkeiden kehittämistä myös Alzheimerin tautiin

Jos KAJO onnistuu tehtävässään, se tarkoittaa uutta alkua aivorappeumasairauksien hoidossa. Innovaatiolle on tarvetta. Väestö vanhenee, ja esimerkiksi Yhdysvalloissa on jo nyt noin miljoona Parkinsonin tautiin sairastunutta.

– Jos olemme ainoa tai yksi harvoista toimivista ratkaisuista alkuvaiheen lääkekehitykseen, niin siinä on hyvä kaupallinen potentiaali, vahvistaa tiimin kaupallistamisasiantuntija Joel Noutere.

Kaksivuotinen kaupallistamisrahoitus tuo kehitystyöhön uutta vauhtia. Hankkeen tieteellinen puoli on jopa edellä aikataulua, mikä mahdollistaa uusiin haasteisiin tarttumisen.

– Lähdemme tutkimaan, voidaanko projektin aikana rakentaa malli myös Alzheimerin taudille.

Kohti skaalautuvaa liiketoimintamallia

Noutere kertoo, että tiimi haluaa muodostaa syvällisen ymmärryksen markkinan tarpeista keskustelemalla lääkeyhtiöiden kanssa. Tavoitteena on perustaa spinout-yhtiö hankkeen päättyessä vuoden 2024 lopussa.

Projektin aikana kartoitetaan myös, mikä olisi optimaalinen liiketoimintamalli. Noutereen mukaan yksi vaihtoehto olisi perustaa tilaustutkimusyritys, mutta se ei ole kaupallistamisen kannalta välttämättä paras ratkaisu. Tiimi tahtookin pallotella ideoitaan pääoma- ja enkelisijoittajien kanssa.

– Meillä on ajatuksia liiketoimintamalleista, jotka voisivat olla hyvinkin skaalautuvia sekä startupeja rahoittaville pääomasijoittajille kiinnostavia.