Sytostaateilla on keskeinen rooli syövän lääkitsemisessä: kun niitä yhdistetään immunoterapioihin, voidaan hoitaa esimerkiksi levinneitä syöpiä. Sytostaateilla on kuitenkin rajuja, potilaiden elämänlaatua heikentäviä sivuvaikutuksia.
Helsingin yliopiston tutkijoista koostuva ReCurE-tiimi kehittää uusia, lempeämpiä hoitoja, jotka voisivat ottaa sytostaattien paikan immunoterapioiden rinnalla. Nämä hoidot perustuvat myc-geeniin, joka ilmenee noin 70 prosentissa kaikista syövistä, kertoo tutkimusryhmän johtaja, professori Juha Klefström.
– Se on sellainen ajuri, jota ilman syöpä ei käytännössä katsoen pysty syntymään, Klefström kuvailee.
Kun lääkitys kohdistettaisiin myc-geeniin, potilaan immuunipuolustus saataisiin herätettyä samaan tapaan kuin sytostaateilla, mutta ilman sivuvaikutuksia. ReCurEn tavoite on kunnianhimoinen, sillä myc-lähtöisiä lääkkeitä ei ole vielä lainkaan markkinoilla. Jos sellaisia onnistutaan kehittämään, niistä voisi olla hyötyä useiden kiinteitä kasvaimia aiheuttavien syöpien, kuten rinta-, eturauhas- ja keuhkosyöpien, hoidossa.
– Silloin puhutaan suuresta, globaalista markkinasta, toteaa tiimin kaupallistamisasiantuntija Margareta Klabbers.
Myc-geeni on rakenteeltaan sellainen, että sitä vastaan on vaikea kehittää lääkettä. ReCurE-tiimi on ratkonut tätä ongelmaa selvittämällä kalifornialaisen UCSF-yliopiston kanssa, mitä heikkouksia kyseinen geeni aiheuttaa esimerkiksi solujen aineenvaihduntaan ja solusyklin säätelyyn. Näin on löytynyt useita uusia lääkekohteita, joita yliopistot tutkivat yhdessä.
– Olemme ReCurE-projektissa aloittamassa erilaisten lääkekehitysaihioiden rakentamisen näiden ympärille, Klefström kertoo.
Tiimi tutkii myös elävään syöpäkudosnäytteeseen perustuvia malleja, jotka ovat kiinnostavia alustoja lääkkeiden testaamiselle.
Vuoden 2023 alussa ReCurE sai kaupallistamisen valmisteluun Business Finlandin Research to Business -rahoituksen. Sen turvin syöpäbiologeista koostuvaan ryhmään on palkattu lääkekemisti ja Klabbers, joka on koulutukseltaan juristi. Kaksivuotisen hankkeen aikana tiimi aikoo varmistaa, että kaikki potilasdataan ja lääkekehitykseen liittyvät lakiseikat ovat kunnossa jatkoa varten.
– Perustusten luominen on kaupallistamisen mahdollistamisessa kaikkein tärkeintä, Klabbers toteaa.
Research to Business -rahoituksella tiimi kehittää omia validointimenetelmiään ja testaa lääkeaihioitaan niin pitkälle kuin mahdollista. Lupaaville aihioille haetaan myös patentteja.
Seuraava askel on spinout-yrityksen perustaminen, jotta lääkemolekyylit saadaan vietyä kohti faasi 1:tä eli kliinisiä kokeita. Tämä on kriittinen vaihe. Mikäli testit sujuvat hyvin, jokin iso lääkeyhtiö voisi olla jo tämän jälkeen kiinnostunut ostamaan spinoutin ja viemään tietyn lääkemolekyylin kehitysputkessa eteenpäin.
ReCurE tähtää spinoutillaan Yhdysvaltojen kautta globaalille syöpähoitojen markkinalle, joten pohjatyöt on tehtävä hyvin. Laajasta asiakassegmentistä on tärkeää hahmottaa yritykselle sopiva lokero.
– Tämän selvittämisessä Research to Business -hankkeella on merkittävä rooli, Klabbers sanoo.
Tiimi tahtoo aloittaa keskustelut sijoittajien kanssa jo vuoden 2024 aikana, jotta heidän näkemyksiään voidaan ottaa konseptin hiomisessa huomioon. ReCurE etsii kumppaneiksi varhaisen vaiheen rahoittajia, joilla on rohkeutta investoida kunnianhimoiseen bioteknologian spinout-yritykseen.
Edessä on useiden vuosien mittainen matka, jonka aikana lääkeaihion arvo kasvaa asteittain. Jos kaikki sujuu hienosti, ReCurE-tiimin innovaatio voisi mullistaa monien syöpäpotilaiden arjen. Myc-geeniin perustuvat lääkkeet olisivat lempeämpiä ja parantaisivat potilaiden elämänlaatua.
– Yhdistelmähoito immunoterapian kanssa antaisi saman tuloksen kuin tänä päivänä tai ehkä jopa vähän paremman, mutta niin, että potilaat eivät kärsisi nykyisten hoitojen haittavaikutuksista, Klefström kiteyttää.
Immunoterapian ja sytostaattien yhdistelmällä voidaan hoitaa esimerkiksi levinneitä syöpiä. Sytostaattihoidolla on kuitenkin erittäin voimakkaita ja elämänlaatua heikentäviä sivuvaikutuksia potilaille.
ReCurE-tiimi kehittää uudenlaisia, lempeämpiä hoitoja. Ne perustuvat myc-geeniin, joka toimii monien kiinteitä kasvaimia aiheuttavien syöpien ajurina. Uusilla lääkkeillä voitaisiin saada yhdessä immunoterapian kanssa sama hoitotulos, mutta ilman sytostaatteihin liittyviä sivuvaikutuksia.
ReCurEn tavoite on perustaa bioteknologia-alan spinout-yritys, joka kehittää omia lääkeaihioita ja lääkkeiden testausalustoja. Tiimi tähtää Yhdysvaltoihin ja sitä kautta globaalille syöpähoitojen markkinalle.
ReCurE etsii kumppaneiksi konseptista kiinnostuneita tahoja. Tiimi keskustelee myös mielellään sellaisten sijoittajien kanssa, jotka voisivat tarjota alkuvaiheen rahoitusta kunnianhimoiselle bioteknologiahankkeelle.
Juha Klefström, tutkijaprofessori
projektin johtaja
juha.klefstrom@helsinki.fi
Margareta Klabbers (OTM, FM)
kaupallistamisen asiantuntija
margareta.klabbers@helsinki.fi