- I ett projekt som leds av Saarma utvecklar företagen GeneCode och Argobio små läkemedelsmolekyler som kan stödja hjärnans dopaminsystem.
- Syftet med samarbetet är att erbjuda patienter en banbrytande behandling av Parkinsons sjukdom.
- I bästa fall kan de första kliniska prövningarna på människor inledas 2025.
Cirka 10 miljoner människor i världen har den neurodegenerativa sjukdomen Parkinson, och antalet patienter förväntas öka. Det finns fortfarande ingen medicin som kan bromsa sjukdomsförloppet. Under årens lopp har Mart Saarma, forskningsdirektör vid HiLIFE-institutet vid Helsingfors universitet, samarbetat med flera företag för att lösa problemet.
– Om jag kan tillämpa resultaten av min forskning kommer jag definitivt att försöka göra det, säger Saarma.
Nu är han involverad i ett ambitiöst projekt med två företag, där det estnisk-amerikanska företaget GeneCode och det franska startupföretaget Argobio siktar på ett genombrott i behandlingen av Parkinsons sjukdom. Företagen utvecklar under ledning av Saarma små molekyler som kan skydda de nervceller i hjärnan som producerar dopamin. När cellerna förstörs orsakar det symtom som är typiska för Parkinsons sjukdom, som skakningar i vila.
Om allt går bra kan den nya behandlingen snart testas på människor.
– Vi hoppas kunna inleda fas 1-prövningarna nästa år, säger Saarma.
Fördelen med små molekyler är att de fungerar på ett liknande sätt som tillväxtfaktorn GDNF som upptäcktes på 1990-talet. GDNF har öppnat lovande behandlingsvägar för Parkinsons sjukdom, men det finns ett stort problem: för att kunna ge tillväxtfaktorn till människor måste man kringgå blod-hjärnbarriären.
– Det betyder att patienten måste genomgå en hjärnoperation, säger Saarma.
Små molekyler har inte samma problem. GeneCode fick nyligen 16 miljoner euro i finansiering för sitt projekt från Europeiska innovationsrådet. I bästa fall skulle molekyler som imiterar GDNF också kunna vara till hjälp vid andra sjukdomar som ALS eller irritabel tarm.
Saarmas samarbete med GeneCode inleddes 2012. Idag är han vetenskaplig ledare och delägare i företaget. Saarma och hans grupp vid Institutet för bioteknik vid HiLIFE har länge bedrivit banbrytande forskning om neurodegenerativa sjukdomar: han har identifierat GDNF-receptorer och upptäckt tillväxtfaktorn CDNF som är involverad i underhållet av dopaminneuroner. Det här har väckt intresse hos företagen.
– Jag har blivit kontaktad av företagen själva, utifrån en presentation på en konferens eller publikationer.
Saarma innehar 18 patentfamiljer och har licensierat flera teknologier relaterade till Parkinsons sjukdom. Även i detta ögonblick håller företag på att utveckla behandlingar som går tillbaka till hans upptäckt av GDNF-receptorn på 1990-talet. Till exempel MedGenesis Therapeutix har framgångsrikt testat tillväxtfaktorn GDNF på Parkinsonpatienter i Bristol, säger Saarma.
– För första gången i historien kunde man åtminstone bromsa sjukdomsförloppet hos ungefär hälften av patienterna.
De för allmänheten mest kända företagen är förmodligen de som Saarma har startat tillsammans med sina kollegor. Diagnostikföretaget Mobidiag såldes till USA för hela 668 miljoner euro, och Helsingfors universitet tjänade nästan 50 miljoner euro på affären Herantis Pharma utvecklar i sin tur ett läkemedel mot Parkinson baserat på tillväxtfaktorn CDNF som snart kan gå vidare till fas 2-prövningar och i bästa fall revolutionera behandlingen av neurodegenerativa sjukdomar. Konkurrensen i branschen är förstås hård.
– Tillsvidare ser resultaten från Herantis Pharma mycket lovande ut.
Saarma, som också deltagit i ledningen av Europeiska forskningsrådet under 2010-talet, anser att kommersialiseringen av vetenskapen gynnar hela samhället. Akademiska startup-företag kan skapa arbetsplatser, generera skatteintäkter till staten och locka internationella investerare. För forskare innebär samarbetet med företag till exempel värdefulla forskningsverktyg – och uppkomsten av slagkraftiga vetenskapliga publikationer.
– Jag har fått ut mycket av samarbetet, säger Saarma.
Han ser en stor framgångspotential i forskningen vid HiLIFE. Vid Saarmas egen enhet, Institutet för bioteknik, har forskare redan fått 16 konkurrensutsatta forskningsbidrag av ERC, och det finns också många unga gruppledare som utvecklar intressanta tillämpningar.
– Det finns många grupper här som bedriver utmärkt forskning av hög kvalitet, säger Saarma.
Kontakta oss så planerar vi ett projekt enligt dina individuella behov: business@helsinki.fi