- Målet är att hitta de mekanismer på cellnivå som ligger till grund för ärftliga mitokondriella sjukdomar och att utveckla behandlingar för dem som lider av de här sjukdomarna.
- Forskare utför test på de sjukdomsmodeller som de byggt för att se om lovande molekyler som utvecklats av läkemedelsföretag påverkar sjukdomsförloppet.
- Arbetet resulterar i ökad förståelse om mitokondriella sjukdomar och möjligheten att behandla dem.
När ett läkemedelsföretag på andra sidan jordklotet letar efter en forskningspartner för sitt projekt, kan det vara mot Finland och akademiprofessorn Anu Wartiovaara som blickarna vänds. Wartiovaara och hennes forskningsgrupp vid Helsingfors universitet hör till världstoppen inom mitokondriell forskning. Det som hon njuter av mest i sitt yrke är att undersöka hur sällsynta sjukdomar utvecklas och vilka orsakerna bakom dem är.
– Det här är ett oerhört intressant arbete, sammanfattar Wartiovaara.
Enligt uppskattningar lider omkring 2 miljoner människor runtom i världen av mitokondriella sjukdomar. Sjukdomarna orsakas av genetiska fel som orsakar störningar i cellernas energi- och ämnesomsättning. De kan till exempel ta sig uttryck som hjärt-, muskel- och hjärnsjukdomar, diabetes och hos barn som svåra multiorgansjukdomar.
I forskning inom molekylär ämnesomsättning vid Helsingfors universitet finns det grupper som är exceptionellt konkurrenskraftiga på internationell nivå.
Wartiovaaras forskningsgrupp studerar mekanismerna bakom mitokondriella sjukdomar. Resultat från deras studier visade till exempel nyligen att mitokondrier också bidrar till kroppens virusmotstånd, och att störningar i denna funktion kan leda till ett tidigt utbrott av neurodegenerativa sjukdomar. En ökad förståelse gör det lättare att identifiera sällsynta sjukdomar.
– Tusentals patienter runtom i världen har tack vare vår forskning fått en diagnos, och en del har även fått behandling.
Det är för närvarande inte möjligt att bota mitokondriella sjukdomar, men nya behandlingar för dem utvecklas. Wartiovaaras forskning har väckt intresse hos internationella läkemedelsföretag, och under årens lopp har flera företag kontaktat henne. Wartiovaaras team samarbetar för närvarande med två läkemedelsföretag i Kalifornien.
– Företagen gör det möjligt att utveckla behandlingar på ett sätt som inte är möjligt för en akademisk forskningsgrupp.
Läkemedelsföretagen är intresserade av de sjukdomsmodeller som Wartiovaaras forskningsgrupp har byggt och där potentiella läkemedelsobjekt har identifierats. I gemensamma projekt testar Wartiovaara och hennes kollegor lovande molekyler som utvecklats av läkemedelsföretagen och undersöker om de påverkar sjukdomsförloppet. Resultaten publiceras i form av vetenskapliga artiklar. På så sätt främjar de även forskningen om mitokondriella sjukdomar på ett bredare plan.
Wartiovaara och hennes forskningsgrupper har också bevisat att cellmetabolism ibland kan omdirigeras av kroppens egna regulatorer.
– Det är inte alltid nödvändigt att utveckla läkemedelsmolekylär i åratal.
Wartiovaara har även deltagit i inhemska samarbetsprojekt. År 2018 fick den arbetsgrupp hon ledde tillsammans med läkemedelsföretaget Orion Pharma motta en miljonfinansieringfrån Business Finland för ekosystemarbete med sjukdomar som orsakar neurodegenerativa sjukdomar. Wartiovaara och professor Anna-Elina Lehesjoki undersökte tillsammans med sina team om det fanns gemensamma metabolismvägar för sjukdomar med liknande symptom.
– Resultaten av projektet publiceras i form av flera artiklar.
Wartiovaara och henne forskningsgrupp fick nyligen finansiering från två utländska stiftelser, vilket är av stor betydelse för deras forskning: 1,2 miljoner euro från det luxemburgska prinsparets stiftelse PolG Foundation och en pilotfinansiering från Chan Zuckerberg Initiative för ett projekt där även professor Pekka Katajisto och hans team medverkar. Forskningen om ämnesomsättningen som sker på molekylär nivå är ovanligt högklassig vid Helsingfors universitet, och forskning i temat bedrivs av flera olika forskningsgrupper.
– Vi är nog väldigt kända ute i världen.
För några år sedan startade Wartiovaara företaget NADMED tillsammans med sina kolleger. Allt började med upptäckten av att det är möjligt att bromsa utvecklingen av en viss mitokondriell sjukdom när vitamin B3 tillförs NAD-molekylen som reglerar vävnaders ämnesomsättning. Uppstartsföretaget NADMED har lanserat ett test för att mäta NAD-koncentrationer i blodet. NAD-halten är viktig för hälsan.
– Vi har redan kunder på fyra olika kontinenter.
I styrelsen för NADMED ingår bland andra Juha Tuominen, tidigare verkställande direktör för HUS, och Ilkka Salonen, tidigare ekonomichef för byggföretaget YIT. Att dyka in i världen av uppstartsföretag med stöd av sakkunniga har varit givande.
– Det har varit en enorm lärupplevelse för mig, säger Wartiovaara
Kontakta oss så planerar vi ett projekt enligt ditt individuella behov: business@helsinki.fi