Professori Mikko Niemi on tutkinut kolesterolilääkitykseen tehoon ja haittavaikutuksiin liittyviä geenimuutoksia 2000-luvun alkupuolelta lähtien.
Aiemmissa tutkimuksissaan hän on löytänyt joukon geenimuutoksia, jotka vaikuttavat kolesterolilääkkeinä käytettävien statiinien tehoon tai lisäävät niiden lihashaittavaikutuksia.
Osittain haittavaikutusten takia jopa neljännes potilaista lopettaa kolesterolilääkityksensä vuoden kuluessa, vaikka lääkitys olisi tarkoitettu pysyväksi.
– Voidaan arvioida, että maailmanlaajuisesti 20 000–30 000 ihmistä kuolee vuosittain sydän- ja verisuonitapahtumaan, koska he ovat lopettaneet kolesterolilääkityksensä, Niemi toteaa.
Matemaattinen malli lääkehoitoon
Vastikään myönnetyllä Euroopan tutkimusneuvoston (ERC) Consolidator Grant -rahoituksella Niemi aikoo rakentaa systeemifarmakologisen mallin, jonka avulla potilaalle valitaan sopivin kolesterolilääkitys.
– Kyseessä on matemaattinen malli, joka ottaa huomioon kaikki kolesterolilääkitykseen vaikuttavat yksilötekijät, kuten potilaan perimän, muun lääkityksen, sukupuolen, iän ja painon. Mallin avulla ennakoidaan, miten lääke käyttäytyy kunkin potilaan elimistössä, eli miten se jakautuu maksaan ja lihaskudokseen, miten hyvin se tehoaa ja mikä on sen haittavaikutusriski, Niemi toteaa.
Hän kertoo, että mallin kehittäminen olisi mahdotonta ilman mittavaa ERC-rahoitusta, joka turvaa resurssit mallin rakentamiseen ja testaamiseen seuraavan viiden vuoden aikana.
Systeemifarmakologisen mallin rakentamiseen käytetään Niemen aiemmissa tutkimuksissa keräämiä aineistoja, julkaistuja tutkimuksia ja solumallilla tehtäviä laboratoriokokeita. Hankkeen alkuvaiheessa kerätään lisäksi uusi 500 statiinilääkitystä aloittavan potilaan aineisto mallin viimeistelyä ja validointia varten.
Rahoituskauden jälkipuoliskolla toteutetaan satunnaistettu kliininen tutkimus, jossa potilaille määrätään kolesterolilääke joko lääkärin oman harkinnan mukaan tai systeemifarmakologista mallia apuna käyttäen.
– Uskon vahvasti, että saamme mallin toimimaan. Sen seurauksena potilaat sietävät määrättyä lääkettä paremmin ja sydän- ja verisuonitautikuolleisuus voi vähentyä merkittävästi, Niemi toteaa.
Ensimmäisenä maailmassa
Niemi korostaa, että kyseessä on ensimmäinen systeemifarmakologinen lähestymistapa lääkehoidon yksilöllistämiseen.
– Laajemmassa perspektiivissä tarkasteltuna kolesterolilääkkeet toimivat tässä vain mallina. Ne ovat lääkeryhmä, josta tiedetään, että monet yksilötekijät olisi syytä ottaa huomioon lääkettä valittaessa, mutta niin ei nykypäivänä käytännössä tapahdu, Niemi sanoo.
Tulevaisuudessa mallia voisi hyödyntää monen muunkin sairauden lääkehoidossa.
– Uskon, että tutkimuksemme avaa aivan uusia mahdollisuuksia siihen, miten lääkehoito tulevaisuudessa valitaan.
Mikko Niemi on yksi Helsingin yliopiston siteeratuimmista tutkijoista: Mikko Niemi – Kuljetusproteiinien merkityksien paljastaja