Kantasolujen ja metabolian tutkimusohjelman (STEMM) tutkimusryhmiä yhdistää geneettisten aineenvaihduntasairauksien tutkiminen ja mallintaminen kantasolututkimuksen ja geenieditoinnin avulla, sanoo ohjelman johtaja, professori Timo Otonkoski.
– Ohjelmamme on menetelmälähtöinen, mutta tarjoaa synergiaetuja kaikille mukana oleville. Kaikilla ryhmillä on haastavia, uusia näkökulmia, joiden yhteinen pohtiminen on hedelmällistä. Kullakin ryhmällä on omat erityiset tutkimuskohteensa, mutta tutkimuksessa käytettävät perusmenetelmät ovat samat.
STEMM-tutkimusohjelman perusta on edellisen kauden molekyylineurologian tutkimusohjelmassa, mutta ohjelma on uusiutunut ja painotuskin on muuttunut.
– Nuoremmat tutkijat – esimerkiksi Yhdysvalloista palannut Satu Kuure ja Saksasta palannut Sara Wickström ovat tuoneet mukaan tärkeää uutta kantasolu- ja genominmuokkausosaamista, Taneli Raivion ryhmä puolestaan tuo mukaan vahvaa tautimallintamista.
Harrastelusta ammattimaiseen ja kovatasoiseen tutkimukseen
Kahdessakymmenessä vuodessa lääketieteellinen tutkimus Meilahden kampuksella on harpannut melkoisesti eteenpäin.
– Monet tutkimusryhmät lähtivät aikanaan liikkeelle vähän harrastelijapohjalta. On ollut hauska nähdä, miten kovatasoiseksi ja ammattimaiseksi tutkimus on näiden vuosien aikana muuttunut, Otonkoski sanoo.
Ikävämpi kehityssuunta on ollut lääkäritutkijoiden väheneminen. STEMM-ohjelmassakaan heitä ei ole kovin monta.
– Enemmistön nuorista tutkijoistamme ei tarvitse olla lääkäreitä, mutta heitäkin pitää olla mukana, kun tehdään potilaiden hoitoon tähtäävää tutkimusta. Itselläni on kyllä sellainen tunne – pelkkää mutua, ei perustu mihinkään tutkittuihin lukuihin – että aallonpohja tässä olisi ohitettu ja nuorten lääkäreiden kiinnostus tutkimukseen taas lisääntymässä.
Tiede ei tarjoa pikavoittoja – hedelmät kypsyvät ajallaan
Vuonna 1998 uutisoitiin ihmisen alkion kantasoluista, ja siitä alkoi Otonkosken mukaan ’aika käsittämätön hype’. Kantasolututkimukselle asetettiin valtavia odotuksia, puhuttiin käänteentekevistä uusista hoidoista.
– Siihen hypetykseen sortuivat monet sellaisetkin, joiden olisi luullut olevan kriittisempiä, Otonkoski ihmettelee.
Huikeat unelmat kantasoluhoitojen pikaisesta läpimurrosta eivät toteutuneet, joten median ja yleisön suurin kiinnostus tutkimusalaa kohtaan laantui. Tutkijoiden kiinnostus kuitenkin säilyi, ja työ jatkui.
– Loppujen lopuksi kantasolututkimus on perustutkimuksen osalta ollut valtava menestystarina. Nyt aletaan olla siinä vaiheessa, että voidaan oikeasti ruveta odottamaan myös kliinisiä sovelluksia.
Otonkoski ei kuitenkaan usko, että kantasolututkimuksen tärkeimmät hedelmät tulevat olemaan mullistavia soluhoitoja, vaan suurin hyöty lääketieteelle tulee ennemminkin tautimallinnuksen puolelta.
– Varmasti uusia hoitojakin tulee, mutta tärkeintä on se, että kantasolujen ja geenieditoinnin avulla pystytään luomaan tautimalleja, joiden avulla voidaan yksityiskohtaisesti tutkia sairauden syntyä ja kehittymistä. Tämän tiedon avulla löydetään tehokkaat hoito- ja ehkäisykeinot, hän sanoo.
– Sitähän lääketieteellinen tutkimus on. Puramme sairauden osiin, jotta näemme, mikä siinä on oleellista ja miten voimme siihen vaikuttaa.
Nyt tutkijoilla on ensimmäisen kerran mahdollisuus tutkia sairauksia suoraan potilaan omilla soluilla. Potilaan omista soluista voidaan laboratoriossa rakentaa sekä tautimalli että terve versio, ja näitä vertailemalla saadaan täsmällistä ja luotettavaa tietoa.
– Jokapäiväistä työtämme on se, että korjaamme potilaan soluissa olevia geenimutaatioita tai teemme mutaatioita terveeseen soluun ja tutkimme ja vertailemme näitä. Näin opimme ymmärtämään sairauden tärkeimmät mekanismit.
Laboratorion ja potilastutkimuksen väliin tarvitaan yhdistävä lenkki
Kun STEMM-tutkimusohjelman kausi viiden kuluttua päättyy, tutkijat osaavat huomattavasti nykyistä paremmin ohjata solujen uudelleenohjelmoitumista, Otonkoski arvioi. Hänen oma tutkimusryhmänsä kehittää kaiken aikaa Crispr-työkalujen käyttöä, jotta solujen erilaistumista pystytään ohjaamaan täsmällisemmin.
– Nykyään tilanne on vielä sellainen, että kantasoluista erilaistamamme solut jäävät puolikypsiksi eivätkä toimi niin tehokkaasti kuin pitäisi. Viiden vuoden kuluttua saamme varmasti jo paljon parempia tuloksia. Mitä kaikkea hyvää se sitten tuo tullessaan, sitä on vaikea ennustaa. Mahdollisesti viiden vuoden kuluttua on jo olemassa hoidollisiakin sovelluksia.
– Enkä osaa edes kuvitella, missä ollaan kahdenkymmenen tai kolmenkymmenen vuoden kuluttua!
Otonkosken mukaan tällä hetkellä on tärkeää miettiä, miten perustutkimus ja kliininen tutkimus saataisiin paremmin integroiduksi siten, että laboratoriosta päästäisiin sujuvasti potilastutkimuksiin.
– On mukava tutkia labrassa mielenkiintoisia asioita, mutta on valtavan raskasta lähteä viemään tuloksia eteenpäin kliinisiin tutkimuksiin. Sitä varten me kuitenkin täällä olemme, että tuottaisimme hyötyä potilaille. Nyt kun kantasolututkimus on edennyt ja tarjoaa lisääntyvästi mahdollisuuksia geenien korjaukseen yhdistettynä, on jatkossa todella tärkeä pyrkiä saamaan kliinisiä hoitokokeita alkuun. Toivon, että tätä tukevia toimia kehitetään aktiivisesti kampuksellamme.