Artikkeli on julkaistu Yliopisto-lehdessä 8/2023.
Kädet vapisevat, lihakset ovat jäykät ja seksuaalisuus lakastunut. ”Kun potilas menee oireiden vuoksi lääkäriin, aivoissa on jo tapahtunut merkittäviä tuhoja”, Biotekniikan instituutin johtaja Mart Saarma kuvaili Parkinsonin tautia sairastavia potilaita Yliopisto-lehdessä elokuussa 2008.
”Kaksi kolmasosaa keskiaivojen dopamiinia tuottavista soluista on ehtinyt vaurioitua tai kuolla.”
Saarma ryhmineen oli kuitenkin tehnyt edelliskesänä löydön, josta tiedemaailma puhui Nature-lehteä myöten. He olivat huomanneet, että proteiini nimeltä CDNF suojelee hermosoluja vaurioilta.
— Tein tuohon Nature-julkaisuun liittyvät eläinkokeet, joissa osoitin CDNF:n suojaavan ja korjaavan aivojen dopamiinihermosoluja, farmakologian ja lääkehoidon osaston apulaisprofessorina nykyisin työskentelevä Merja Voutilainen muistelee.
Annostelu insuliinin tapaan
Hermokasvutekijä CDNF:n löytäminen oli suuri asia. Käänteentekevää oli, kun Voutilainen vuonna 2017 löysi yhdessä Saarman kanssa CDNF:n fragmentit, joilla on sama suojavaikutus kuin koko proteiinilla.
Parkinsonin taudin hoidossa lääkeaine pitää nimittäin saada aivoihin. CDNF-potilaskokeissa koehenkilöt ovat saaneet sen injektiona, mikä vaatii aivoleikkauksen ennen hoidon aloittamista.
— Vaativan aivoleikkauksen vuoksi kliinisiin kokeisiin ovat voineet osallistua vain pitkälle edennyttä tautia sairastavat potilaat, joita muu hoito ei enää auta.
Kun hoitavat CDNF-fragmentit löytyivät, tilanne helpottui. CDNF:aa pienempinä ne pääsevät läpi aivo-veriesteestä, jonka tehtävä on rajoittaa haitta-aineiden siirtymistä verenkierrosta aivosoluihin.
— Näin ollen lääkeaine voidaan annostella potilaille helposti, insuliinin tapaan, Voutilainen kertoo.
Parempikuntoisia potilaita
Tutkimuksiin saadaan nyt enemmän ja parempikuntoisia potilaita.
— Pääsemme alkamaan hoidon varhaisemmassa vaiheessa, jolloin jäljellä on enemmän hermosoluja, jotka pelastaa.
Vaikka CDNF-tutkimuksiin valikoitui epäotollisen pitkään sairastaneita potilaita, heistäkin osa hyötyi hoidosta — ja tutkittu proteiini osoittautui turvalliseksi.
Fragmenttia hiotaan vielä
CDNF tehoaa Parkinsonin taudin lisäksi ALS-tautiin, mikä on hyvin lupaavaa, Merja Voutilainen kertoo ryhmänsä Brain-lehdessä syyskuun alussa julkaisemista tuloksista.
Kunhan aivoja rappeuttavien tautien varhaisessa diagnosoinnissa vielä otetaan muutama edistysaskel ja lääkeaihio hiotaan huippuunsa, hoito voi näyttää aivan uudenlaiselta, Voutilainen arvioi.
Yliopisto lisensoi CDNF-fragmentin Herantis Pharma -yhtiölle 2018. Yritys kehitti keksinnön pohjalta sittemmin oman fragmenttinsa. Potilaskokeet sillä ovat jo alkaneet.
Parkinsonin tautiin tehoavaa lääkettä on kehitetty Helsingin yliopistossa 15 vuotta.
Yliopisto-lehti on Helsingin yliopiston tiedeaikakauslehti, joka on sitoutunut Journalistin ohjeisiin.