Lääketieteellisen tiedekunnan tutkimus ulottuu biologisesta perustutkimuksesta kliinisiin sovelluksiin. Nykyisellä strategiakaudella tiedekunnan tutkimuksen painoalat ovat pahanlaatuinen kasvu, aivot ja mieli, tulehdus, aineenvaihdunta ja rappeutuminen.

Tiedekunta sijoittuu viidenneksi eurooppalaisten lääketieteellisten tiedekuntien vertailussa, kun arviointikriteerinä on kliinisen lääketieteen julkaisujen saamat sitaatioluvut. Tiedekunta on kouluttanut useita suomalaisia vaikuttajia niin kotimaahan kuin ulkomaille.

Akateeminen lääketiedekeskus Helsinki (AMCH) muodostaa kansainvälisesti merkittävän lääketieteen kampuksen. Se koostuu Helsingin yliopiston lääketieteellisestä tiedekunnasta (HY), yliopistollisesta keskussairaalasta (HYKS/HUS) ja Suomen molekyylilääketieteen instituutista (FIMM), joka on osa HiLife-erillislaitosta.