Uusi lääke perustuu professori Mart Saarman johtamaan tutkimukseen, joka on tehty Biotekniikan instituutissa Helsingin yliopistossa. Eläinkokeissa CDNF on hidastanut taudin etenemistä sekä lievittänyt tehokkaasti motorisia oireita.
Lääkeaihion jatkojalostuksesta ja markkinoille tuomisesta on vastannut suomalainen lääkekehitysyhtiö Herantis Pharma. Ensimmäiset kliiniset potilaskokeet aloitettiin viime vuonna Ruotsissa.
– CDNF on erittäin lupaava lääkemolekyyli, jonka tehosta ihmisillä ei vielä tiedetä mitään. Ruotsissa yksi potilas on jo saanut lääkeainetta. Meillä sopivien tutkimuspotilaiden seulonta alkaa nyt, kertoo neurologi Filip Scheperjans HUS:sta.
EU-rahoituksella tuettuun vuoden kestävään lääketutkimukseen rekrytoidaan Ruotsissa 12 ja Suomessa kuusi potilasta.
– Kiinnostusta on ollut paljon, mutta sopivien tutkimuspotilaiden tulee täyttää tiukat kriteerit. Potilaan ikä pitää olla 35−75 vuoden välillä ja oireiden alkamisesta on täytynyt kulua vähintään viisi vuotta. Myös esimerkiksi levodopa-lääkitys pitää olla käytössä vähintään viisi kertaa päivässä, mutta siitä huolimatta vuorokauteen täytyy tulla 2,5 tuntia niin sanottua OFF-aikaa, jolloin oireet tulevat takaisin, Scheperjan kertoo.
Yksi kolmasosa tutkimuspotilaista saa lumelääkettä ensimmäisen puolen vuoden aikana. Suunnitellussa puolen vuoden jatkotutkimuksessa kaikki saisivat CDNF:ää.
Lääkeaine infusoidaan suoraan aivoihin
CDNF on proteiini, jota esiintyy ihmisen elimistössä luonnostaan. Pillerinä tai pistoksena proteiinia ei lääkitysmielessä voi antaa, sillä se ei kulkeudu aivoihin. Tutkimuksessa testataan lääkkeenantojärjestelmää, jossa CDNF infusoidaan suoraan aivoihin kuukauden välein.
– Kysymyksessä on pienikokoinen laitteisto, jonka katetrit neurokirurgi asentaa aivoihin leikkauksessa. Vastaavaa laitteistoa on käytetty yksittäistapauksissa hankalien aivosyöpien hoidossa, jolloin sytostaatit on voitu annostella suoraan kasvaimeen, Scheperjans kuvaa.
– Suurin osa dopamiinista tuotetaan mustassa tumakkeessa keskiaivoissa. Parkinson-potilaiden oirekuva johtuu tyvitumakkeiden dopamiinivajauksesta. Sen vuoksi kaksi katetria asennetaan molemmin puolin aivoja yhteen tyvitumakkeeseen, putameniin, kertoo neurokirurgi Riku Kivisaari.
Koko päivän kestävässä leikkauksessa käytetään apuna robottia viemään katetrit oikeisiin maalipisteisiin.
Toiveena Parkinsonin tautia hidastava lääke
Eläinkokeiden perusteella toiveet potentiaalisesta Parkinsonin tautia hidastavasta uudesta lääkkeestä ovat korkealla.
– Jos kaikki menee hyvin nyt tehtävässä ja mahdollisissa sitä seuraavissa kliinisissä lääketutkimuksissa, lääkkeen voisi saada rutiinikäyttöön jopa vuoteen 2025 mennessä, arvioi Scheperjans.
Lisätietoa tutkimuksesta: Clinical study of CDNF treatment for Parkinson’s disease