- Tavoitteena on löytää perinnöllisten mitokondriotautien taustalla vaikuttavia solutason mekanismeja ja saada aikaan hoitoja näistä sairauksista kärsiville ihmisille.
- Tutkijat testaavat rakentamillaan tautimalleilla, onko lääkeyhtiöiden kehittämillä lupaavilla molekyyleillä vaikutusta sairauden kulkuun.
- Työn tuloksena ymmärrys mitokondriotaudeista ja niiden hoitomahdollisuuksista lisääntyy.
Kun lääkeyritys toisella puolella maailmaa etsii projektiinsa tutkimuskumppania, katseet saattavat kääntyä kohti Suomea ja akatemiaprofessori Anu Wartiovaaraa. Helsingin yliopistossa työskentelevä Wartiovaara ryhmineen kuuluu mitokondriotautien tutkimuksessa globaaliin kärkeen. Hän itse nauttii ammatissaan siitä, että selvittää harvinaisten sairauksien etenemistä ja syitä niiden taustalla.
– Onhan tämä ihan äärimmäisen kiinnostavaa työtä, Wartiovaara kiteyttää.
Mitokondriosairauksista kärsii maailmassa arviolta 2 miljoonaa ihmistä. Taudit johtuvat geenivirheistä, jotka aiheuttavat häiriöitä solujen energia-aineenvaihduntaan. Ne voivat ilmetä esimerkiksi sydän-, lihas- ja aivotauteina, diabeteksena tai lapsilla vaikeina monielinsairauksina.
Helsingin yliopistossa on molekyyliaineenvaihdunnan tutkimuksesta kansainvälisesti ihan poikkeuksellisen kilpailukykyisiä ryhmiä.
Wartiovaaran ryhmä tutkii mitokondriotautien mekanismeja. Hiljattain he esimerkiksi osoittivat, että mitokondriot osallistuvat myös elimistön viruspuolustukseen ja tämän tehtävän häiriintyminen voi aikaistaa hermorappeumataudin puhkeamista. Karttuva ymmärrys helpottaa harvinaisten sairauksien tunnistamista.
– Tuhannet potilaat ympäri maailmaa ovat meidän tutkimuksemme avulla saaneet diagnoosin ja muutama myös jo hoidon.
Mitokondriotauteja ei pystytä toistaiseksi parantamaan, mutta niihin etsitään uusia hoitoja. Wartiovaaran tutkimus onkin herättänyt kansainvälisten lääkeyhtiöiden mielenkiinnon, ja vuosien varrella häntä on lähestynyt useampi yritys. Parhaillaan Wartiovaaran tiimi tekee yhteistyötä kahden kalifornialaisen lääkeyhtiön kanssa.
– Yritykset mahdollistavat hoitojen kehityksen tavalla, joka ei olisi akateemiselle ryhmälle mahdollista.
Lääkeyhtiöitä kiinnostavat Wartiovaaran ryhmän rakentamat tautimallit, joissa on tunnistettu potentiaalisia lääkekohteita. Yhteisissä projekteissa Wartiovaara kollegoineen testaa lääkeyhtiöiden kehittämiä lupaavia molekyylejä ja selvittää, vaikuttavatko ne sairauden kulkuun. Tulokset julkaistaan tieteellisinä artikkeleina. Silloin ne vievät myös mitokondriotautien tutkimusta laajemmin eteenpäin.
Wartiovaara ryhmineen on myös osoittanut, että joskus solujen aineenvaihduntaa voi uudelleenohjata kehon omilla säätelijöillä.
– Aina ei tarvita vuosia kestävää lääkemolekyylien kehittämistä.
Wartiovaara on ollut mukana kotimaisissakin yhteistyöprojekteissa. Vuonna 2018 hänen johtamansa työryhmä sai myös Business Finlandilta miljoonarahoituksen hermostorappeumaa aiheuttavien sairauksien ekosysteemityöhön lääkeyhtiö Orion Pharman kanssa. Wartiovaara ja professori Anna-Elina Lehesjoki tiimeineen kartoittivat, löytyisikö samankaltaisesti oireileviin sairauksiin yhteisiä aineenvaihduntareittejä.
– Projektin tuloksia julkaistaan useina artikkeleina.
Hiljattain Wartiovaara ryhmineen sai kaksi ulkomaista säätiörahoitusta, jotka mahdollistavat heidän tutkimustyötään merkittävällä tavalla: 1,2 miljoonaa euroa Luxemburgin prinssiparin PolG Foundationilta ja lisäksi Chan Zuckerberg Initiativen pilottirahoituksen, jossa on mukana myös professori Pekka Katajisto tiimeineen. Molekyylitasolla tapahtuvan aineenvaihdunnan tutkimus on Helsingin yliopistossa poikkeuksellisen tasokasta, ja sitä tekevät useat eri ryhmät.
– Kyllä meidät todella hyvin tunnetaan maailmalla.
Pari vuotta sitten Wartiovaara perusti kollegojensa kanssa oman yrityksen, NADMEDin. Kaikki sai alkunsa löydöstä, että tietyn mitokondriotaudin etenemistä voidaan jarruttaa, kun kudosten aineenvaihduntaa säätelevää NAD-molekyyliä lisätään B3-vitamiinilla. NADMED-startup on tuonut markkinoille testin, jolla terveydelle tärkeitä NAD-pitoisuuksia voidaan mitata verestä.
– Meillä on asiakkaita jo neljällä mantereella.
NADMEDin hallituksessa ovat mukana muun muassa HUSin entinen toimitusjohtaja Juha Tuominen ja rakennusyhtiö YIT:n entinen talousjohtaja Ilkka Salonen. Sukeltaminen startup-maailmaan asiantuntevan joukon tuella onkin ollut antoisaa.
– Se on ollut minulle ihan valtava oppimiskokemus, Wartiovaara toteaa.
Ota yhteyttä, niin suunnittelemme projektin yksilöllisten tarpeidesi mukaan: business@helsinki.fi