- Målet med samarbetet är att hitta nya läkemedel mot en sällsynt ämnesomsättningsstörning som orsakar svåra symtom i lungorna och levern.
- Kuure och hennes grupp testar Gain Therapeutics läkemedelsmolekyler på musmodeller som gruppen tar fram.
- I bästa fall kan läkemedlen därefter gå vidare till kliniska prövningar.
Det behövs bättre prekliniska modeller än nu för att effektivare kunna utveckla nya läkemedel mot sjukdomar. Det anser Satu Kuure, docent i utvecklingsbiologi. Enligt Kuure genomförs läkemedelsprövningar fortfarande ofta med modeller som inte motsvarar sjukdomsförloppet hos en människa. Därför ger djurförsök ofta lovande resultat, men när läkemedlet prövas på människor fungerar det endast sällan.
– Det leder till att läkemedlet eller behandlingen inte kan utvecklas vidare, konstaterar Kuure.
Kuure och hennes forskningsgrupp har lång erfarenhet av att utveckla sjukdomsmodeller. Nu samarbetar hon med det schweiziska bolaget Gain Therapeutics, som strävar efter att ta fram nya behandlingsmetoder för patienter med metaboliska störningar som orsakas av brist på Alfa1-antitrypsin. Även i Finland bär cirka 300 000 personer på den genetiska defekten som orsakar sjukdomen, men det krävs många olyckliga sammanträffanden för att den ska kunna bryta ut.
– Det främsta symtomet är lungsvikt som påminner om KOL och som uppträder hos unga vuxna som bär på mutationen, förklarar Kuure.
Jag kan bedöma kritiskt om vi kan använda vår musmodell för att testa den nya läkemedelsföreningen
Gain Therapeutics söker alltid efter ett visst vetenskapligt kunnande till sina projekt. Målet för det treåriga Caserpina-projektet är att skapa en musmodell som förutom lungsvikt även kan uttrycka leversymtom med koppling till brist på Alfa1-antitrypsin. De förekommer hos en del patienter och någon behandling finns ännu inte att få.
– Vi hoppas att vi kan utveckla en behandling mot leversjukdomen och även förbättra behandlingsalternativen för lungsjukdomen, säger Joanne Taylor, forskningsdirektör vid Gain Therapeutics.
Bolaget ville ha med Kuure och hennes forskningsgrupp eftersom de kan skapa en dubbelt fungerande modell. Vid Helsingfors universitet har forskningsgruppen undersökt vilka utvecklingsbiologiska mekanismer som är förknippade med sällsynta sjukdomar i det finländska genomet. Kuure har också lett projektet FinnDisMice, som modellerar sjukdomsgener.
En bra djurmodell avspeglar sjukdomsbilden hos människan så noggrant som möjligt. Det hjälper bolaget att minimera riskerna vid läkemedelsutvecklingen och att snabbare göra läkemedlen tillgängliga för patienter.
– Ju mer skräddarsydd och exakt modellen är, desto tydligare resultat kan vi förvänta oss, säger Taylor.
Gain Therapeutics vill hitta läkemedel mot svårbehandlade sjukdomar. De verktyg för läkemedelsprövning som forskarna har utvecklat är viktiga för bolaget, eftersom motsvarande modeller i allmänhet inte är tillgängliga på den kommersiella marknaden.
– Eftersom vi arbetar med sällsynta sjukdomar är tillgången till prekliniska verktyg knapp. Genom ett sådant här akademiskt samarbete kan vi göra dem mer tillgängliga för oss själva och för hela branschen, säger Taylor.
I Caserpina-projektet producerar Kuure och hennes team en musmodell som uttrycker brist på Alfa1-antitrypsin, där lovande läkemedelsmolekyler testas. Före det utför de andra partnerna i projektet sin del: Institute for Research in Biomedicine undersöker effekterna av läkemedelsmolekyler i cellmodeller, varefter deras funktion kartläggs ytterligare i Newcell Biotechs minilungor.
Det är första gången Kuure deltar i ett sådant här projekt. Hon är imponerad av hur effektivt samarbetet planeras och följs upp. Kuure säger att det har varit inspirerande få en inblick i företagsvärlden och att nätverka.
– Det har också gett mig en möjlighet att utvecklas, konstaterar hon.
Försöksdjurscentret vid Helsingfors universitet har en viktig roll i projektet. Gain Therapeutics är nöjd med den gedigna vetenskapliga kunskapen som universitet tillför, och med det smidiga samarbetet i administrativa och juridiska frågor.
– Vår samverkan med Satu och Helsingfors universitet har löpt fint. Vi hoppas att vårt samarbete ska bli starten på en varaktig relation som fortsätter långt efter att stipendieperioden har upphört, säger Taylor.
Caserpina finansieras av Eurostars-programmet, som omfattar 37 länder och som hjälper små och medelstora företag att skapa nya innovativa produkter. Business Finland ansvarar för att dela ut medlen i Finland. Projektets resultat fastställs våren 2026. Det största målet är att det i framtiden ska finnas en ny behandlingsmetod åtminstone för en del av dem som lider av brist på Alfa1-antitrypsin.
– Det är nog något vi alla drömmer om, att någon av dessa läkemedelsmolekyler ska kunna användas i kliniken, sammanfattar Kuure.
Kontakta oss så planerar vi ett projekt enligt dina individuella behov: business@helsinki.fi