DOPAGuard aikoo parantaa nykyisen Parkinsonin taudin hoidon luotettavuutta

Uuden lääkemolekyylin ideana on varmistaa, että laajasti käytössä oleva Parkinson-lääke levodopa pääsee paremmin perille aivoihin. DOPAGuard erottuu nykyisistä yhdistelmähoidoista vaikuttamalla samanaikaisesti kahteen keskeiseen entsyymiin.

Parempaa elämänlaatua miljoonille Parkinson-potilaille

Parkinsonin tauti on yksi nopeimmin yleistyvistä neurologisista sairauksista. Sen esiintyvyys maailmassa  25 vuoden aikana, ja sairastuneiden määrän arvioidaan nousevan vuoteen 2050 mennessä . Potilaiden ja heidän perheidensä arkeen vaikuttavat oireiden eteneminen, hoitovasteen vaihtelu ja monimutkaiset lääkitykset. Tämä kaikki heikentää elämänlaatua.

DOPAGuard ratkoo ongelmaa kehittämällä uutta lääkeaihiota, joka sopii yhteen nykyisen Parkinsonin taudin standardihoidon kanssa. Hoito perustuu tällä hetkellä levodopa-nimiseen lääkkeeseen, jonka hoitovaste muuttuu usein sairauden edetessä vaikeasti ennakoitavaksi. DOPAGuardin ideana on vähentää levodopan menetystä ennen kuin lääke ehtii aivoihin. Menetystä voivat aiheuttaa sekä ihmisen omat että suolistobakteerien tuottamat entsyymit.

Näin uusi lääkeaihio laajentaa levodopan suojausta 

DOPAGuard perustuu Helsingin yliopiston farmasian tiedekunnassa tehtyyn viisivuotiseen tutkimustyöhön, jossa yhdistyvät Parkinsonin taudin farmakologia, mikrobiomitutkimus, entsymologia ja lääkekemia. Tutkijat seuloivat noin 5 000 molekyyliä tunnistaakseen yhdisteitä, jotka pystyvät vähentämään levodopan menetystä estämällä samanaikaisesti sekä suolistobakteerien tuottaman TyrDC-entsyymin että ihmisen oman DDC-entsyymin toimintaa.

Tutkimuksen tuloksena tunnistettiin neljä molekyyliä, joista yksi johtava kandidaatti valittiin jatkokehitykseen. Lääkeaihion keskeinen vahvuus on sen kaksitahoinen vaikutus – nykyiset karbidopa- ja benseratsidihoidot estävät ainoastaan ihmisen DDC-entsyymin toimintaa.

DOPAGuardin vaikutus on vahvistettu prekliinisissä tutkimuksissa. Seuraavaksi lääkeaihion toimintaa tutkitaan elävässä organismissa in vivo -mallinnuksella. Tiimi on saanut Business Finlandilta kaupallistamisen valmisteluun Research to Business -rahoituksen.

Levodopa on edelleen Parkinsonin taudin tärkein lääkehoito, mutta entsyymit voivat heikentää sitä, kuinka luotettavasti levodopa pääsee aivoihin. DOPAGuardilla vaikutamme sekä ihmisen DDC- että suolistobakteerien TyrDC-reitteihin ja rakennamme näin kattavampaa suojausta levodopalle.

Hyötyjä potilaille ja terveydenhoidolle

DOPAGuardin lääkeaihio annostellaan suun kautta. Se on suunniteltu vaikuttamaan tarkasti haluttuihin entsyymeihin eli se ei häiritse suolistobakteereita. Lääke ei kulkeudu aivoihin, ja sitä voidaan käyttää yhdessä nykyisten levodopa-hoitojen kanssa.

DOPAGuard voisi hyödyttää niin potilaita kuin terveydenhuoltoakin monin tavoin. Tasaisempi vaste levodopaan tekisi hoidon hallinnasta helpompaa ja vähentäisi näin kuormitusta. Samalla se voisi auttaa potilaita pysymään pidempään suun kautta annettavien hoitojen piirissä ennen siirtymistä raskaampiin hoitovaihtoihin.

Parkinson-lääkkeillä miljardien markkinat

DOPAGuard tähtää suurille ja vakiintuneille Parkinsonin taudin hoitomarkkinoille. Niiden maailmanlaajuiseksi arvoksi  5,65 miljardia dollaria vuonna 2024, ja markkinoiden ennustettiin kasvavan 7,58 miljardiin dollariin vuoteen 2030 mennessä.

Nykyinen karbidopan ja levodopan yhdistelmään perustuva hoito oli vuonna 2024 Parkinson-lääkkeiden markkinoilla . Tämä osoittaa, että levodopa-hoitojen eteenpäin viemisessä on merkittävää kaupallista potentiaalia.

Tiimin tavoitteena on kehittää DOPAGuardista lääkeaihio, jota voidaan käyttää suun kautta annettavan levodopa-hoidon optimointiin ja seuraavan sukupolven yhdistelmälääkkeisiin. Tähtäimessä on mahdollisesti perustaa spinout-yhtiö vuonna 2028. Muihin kaupallistamisvaihtoehtoihin kuuluvat lisensointi, yhteiskehitys ja strategiset kumppanuudet.

DOPAGuardin perustana ovat uudenlainen tieteellinen lähestymistapa sekä vakiintunut levodopaan perustuva hoito ja tarve parantaa sen luotettavuutta. Kehitämme kumppanuuksiin valmista terapeuttista lääkeaihiota, jonka kaupallistamista voidaan edistää esim. perustamalla spinout-yhtiö vuonna 2028.

Näin projekti etenee

Seuraavaksi tiimi selvittää, voidaanko lupaavat laboratoriotulokset vahvistaa lääkekehityksen seuraavissa vaiheissa. Tiimi tutkii lääkeaineen käyttäytymistä elävässä organismissa ja etsii sille sopivaa annostelumuotoa. Fokuksessa ovat myös tuotannon skaalaus, laadunvarmistus ja viranomaisvaatimuksiin vastaaminen. Kun lopullinen lääkeaihio on valmiina jatkokehitykseen, DOPAGuard aikoo edetä vaiheittain kohti ihmisillä tehtäviä tutkimuksia.

Yhteenveto

DOPAGuard kehittää uudenlaista suun kautta otettavaa lääkettä, joka parantaisi Parkinsonin tautiin tarkoitetun levodopahoidon luotettavuutta. Lääke estäisi levodopan ennenaikaista menetystä vaikuttamalla sekä ihmisen DDC-entsyymiin että suolistobakteerien tuottamaan TyrDC-entsyymiin. Näin suurempi osa levodopasta pääsisi verenkiertoon ja sieltä aivoihin, jossa se lisäisi dopamiinin määrää.

Lääkeaihiota kehittävään ydintiimiin kuuluvat professori Päivi Tammela, päätutkijat professori Mikko Airavaara ja tohtori Jayendrakumar Patel sekä kaupallistamisen asiantuntija, tohtori Tatiana Danilova. Hankkeella on lisäksi lääkekehitykseen perehtyneitä neuvonantajia. 

Tule mukaan yhteistyöhön

Helsingin yliopiston kaupallistamishankkeet tarjoavat mahdollisuuksia yhteistyöhön monilla eri toimialoilla ja teknologia-alueilla. Haluamme verkostoitua teollisuuskumppanien, sijoittajien, rahoittajien ja potentiaalisten asiakkaiden kanssa sekä kartoittaa mahdollisuuksia esimerkiksi yhteiskehittämiseen, validointiin, pilotointiin, lisensointiin, hankkeisiin ja muihin kaupallistamispolkuihin.

Ota yhteyttä

Professori Päivi Tammela
Projektinjohtaja

Tohtori Tatiana Danilova 
Kaupallistamisen asiantuntija